Targeting of the human F8 at the multicopy rDNA locus in Hemophilia a patient-derived iPSCs using TALENickases
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- 作者：Jialun Pang ; Yong Wu ; Zhuo Li ; Zhiqing Hu ; Xiaolin Wang ; Xuyun Hu ; Xiaoyan Wang ; Xionghao Liu ; Miaojin Zhou ; Bo Liu ; Yanchi Wang ; Mai Feng ; Desheng Liang ; liangdesheng@sklmg.edu.cn" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author
- 关键词：Hemophilia A ; iPSCs ; Ribosomal DNA ; Multicopy ; TALENickases
- 刊名：Biochemical and Biophysical Research Communications
- 出版年：2016
- 出版时间：25 March 2016
- 年：2016
- 卷：472
- 期：1
- 页码：144-149
- 全文大小：1258 K
文摘
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First targeting F8 at multicopy rDNA locus in HA patient-derived iPSCs.
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More than one copy of the exogenous F8 are integrated into the rDNA locus.
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The rDNA targeted iPSCs and endothelial cells can express exogenous FVIII protein.
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