作者：Claire Booth¹ ; ² ; H. Bobby Gaspar¹ ; ² ; Adrian J. Thrasher¹ ; ² ; ^{a.thrasher@ucl.ac.uk" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author}

关键词：gene therapy ; primary immunodeficiency ; lentiviral vectors

刊名：Trends in Molecular Medicine

出版年：2016

作者：Waleed Al-Herz ; MD^a ; ^b ; ^&lowast ; ; Julia I. Chu ; MD^c ; ^d ; ^&lowast ; ; Jet van der Spek ; BSc^c ; Raj Raghupathy ; PhD^e ; Michel J. Massaad ; PhD^f ; Sevgi Keles ; MD^f ; Catherine M. Biggs ; MD^f ; Lucinda Cockerton ; MSc^g ; Janet Chou ; MD^f ; Ghassan Dbaibo ; MD^h ; Scott A. Elisofon ; MDⁱ ; Rima Hanna-Wakim ; MD^h ; Heung Bae Kim ; MD^j ; Leslie E. Lehmann ; MD^c ; ^d ; Douglas R. McDonald ; MD ; PhD^f ; Luigi D. Notarangelo ; MD^f ; Paul Veys ; MD^g ; Talal A. Chatila ; MD^f ; Raif S. Geha ; MD^f ; H. Bobby Gaspar ; MD^g ; ^k ; Sung-Yun Pai ; MD^c ; ^d ; ^{sung-yun.pai@childrens.harvard.edu" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author}

关键词：Primary immunodeficiency ; dedicator of cytokinesis 8 deficiency ; hematopoietic stem cell transplantation ; conditioning ; mixed chimerism

刊名：Journal of Allergy and Clinical Immunology

出版年：2016

作者：Ben Houghton ; PhD^a ; Claudio Mussolino ; PhD^b ; Prof Toni Cathomen ; PhD^b ; Prof H Bobby Gaspar ; MD^a ; Dr Claire Booth ; MD^a ; ^{c.booth@ucl.ac.uk" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author}

刊名：The Lancet

出版年：2016

作者：Susanne Aydin ; MD¹ ; Alexandra F. Freeman ; MD² ; Helen Su ; MD² ; Dennis Hickstein ; MD³ ; Sung-Yun Pai ; MD⁴ ; Raif Geha ; MD⁵ ; Talal Chatila ; MD⁵ ; Rand K. Arnaout ; MD⁶ ; Hamoud Al-Mousa ; MD⁷ ; Hasan Al-Dhekri⁸ ; Ellen D. Renner ; MD¹ ; Bernd H. Belohradsky ; MD¹ ; Gundula Notheis ; MD¹ ; Roland Aydin ; MD⁹ ; Bobby H. Gaspar ; MD¹⁰ ; Waleed Al-Herz ; MD¹¹ ; Andrew Gennery ; MD¹² ; Mary Slatter ; MD¹³ ; Ayse Metin ; MD¹⁴ ; Pamir Isik ; MD¹⁵ ; Fatih Azik ; MD¹⁵ ; Aydan Ikinciogullari ; MD¹⁶ ; Sule Haskologlu ; MD¹⁶ ; Figen Dogu ; MD¹⁶ ; Ashish Kumar ; MD ; PhD¹⁷ ; Marianne Ifversen ; MD ; PhD¹⁸ ; Friedhelm Schuster ; MD¹⁹ ; Wilhelm Woessmann ; MD²⁰ ; Robbert Bredius ; MD ; PhD²¹ ; Vincent Barlogis ; MD²² ; Leena Kainulainen ; MD²³ ; Capucine Picard ; MD²⁴ ; Benedicte Neven ; MD ; PhD²⁵ ; Evan Shereck ; MD²⁶ ; Ansgar Schulz ; MD²⁷ ; Gregor Dueckers ; MD²⁸ ; Joris Van Montfrans ; MD ; PhD²⁹ ; Susanne Matthes-Martin ; MD³⁰ ; Sevgi Keles³¹ ; Hans Ochs ; MD³² ; Michael H. Albert ; MD³³

刊名：Biology of Blood and Marrow Transplantation

出版年：2016

作者：Petra Netter ; PhD^a ; Sanny K. Chan ; MD ; PhD^b ; Pinaki P. Banerjee ; PhD^a ; Linda Monaco-Shawver ; BS^c ; Lenora M. Noroski ; MD ; MPH^a ; Imelda C. Hanson ; MD^a ; Lisa R. Forbes ; MD^a ; Emily M. Mace ; PhD^a ; Javier Chinen ; MD ; PhD^a ; H. Bobby Gaspar ; PhD^d ; Patrick Sleiman ; PhD^c ; Hakon Hakonarson ; MD ; PhD^c ; Christoph Klein ; MD ; PhD^e ; Mohammad S. Ehlayel ; MD^f ; Jordan S. Orange ; MD ; PhD^a ; ^{orange@bcm.edu" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author}

刊名：Journal of Allergy and Clinical Immunology

出版年：2016

作者：Giancarlo la Marca ; PharmSc^a ; ^b ; Clementina Canessa ; MD^b ; ^c ; Elisa Giocaliere ; BSc^a ; ^b ; Francesca Romano ; BSc^b ; ^c ; Marzia Duse ; MD^d ; Sabrina Malvagia ; BSc^a ; ^b ; Francesca Lippi ; MD^b ; ^c ; Silvia Funghini ; BSc^a ; ^b ; Leila Bianchi ; MD^b ; ^c ; Maria Luisa Della Bona ; PharmSc^a ; ^b ; Claudia Valleriani ; BSc^b ; ^c ; Daniela Ombrone ; BSc^a ; ^b ; Maria Moriondo ; BSc ; PhD^b ; ^c ; Fabio Villanelli ; BSc^a ; ^b ; Carsten Speckmann ; MD^e ; Stuart Adams ; PhD^f ; Bobby H. Gaspar ; MD ; PhD^f ; Michael Hershfield ; MD^g ; Ines Santisteban ; PhD^g ; Lynette Fairbanks ; BSc ; PhD^f ; Giovanni Ragusa ; MD^d ; Massimo Resti ; MD^b ; ^c ; Maurizio de Martino ; MD^b ; ^c ; Renzo Guerrini ; MD^h ; Chiara Azzari ; MD ; PhD^b ; ^c ; ^{chiara.azzari@unifi.it}

关键词：Adenosine deaminase ; severe combined immunodeficiency ; newborn screening ; tandem-mass-spectrometry ; late-onset ; delayed-onset ; Adenosine deaminase&ndash ; severe combined immunodeficiency ; T-cell receptor excision circle ; genetics ; inherited disorder

刊名：Journal of Allergy and Clinical Immunology

出版年：2013

作者：Chiara Bacchelli PhD^a ; ^* ; Karen F. Buckland PhD^a ; ^* ; Sylvie Buckridge BSc^a ; Ulrich Salzer MD^b ; Pascal Schneider PhD^c ; Adrian J. Thrasher MD ; PhD^a ; ^d ; H. Bobby Gaspar MD ; PhD^a ; ^d ; ^{h.gaspar@ich.ucl.ac.uk"" rel=""nofollow}

关键词：Hypogammaglobulinemia ; B cell ; common variable immunodeficiency ; primary immunodeficiency ; transmembrane activator and calcium modulator cyclophilin ligand ; a proliferation-inducing ligand ; lymphoproliferation

刊名：Journal of Allergy and Clinical Immunology

出版年：2011

作者：H. Bobby Gaspar MD ; PhD ; ^a ; ^{h.gaspar@ich.ucl.ac.uk"" rel=""nofollow}

关键词：Induced pluripotent stem cells ; primary immunodeficiencies ; gene therapy ; disease pathogenesis

刊名：Journal of Allergy and Clinical Immunology

出版年：2011

作者：Andrew R. Gennery ; Mary A. Slatter ; Laure Gr ; in ; Pierre Taupin ; Andrew J. Cant ; Paul Veys ; Persis J. Amrolia ; H. Bobby Gaspar ; E. Graham Davies ; Wilhelm Friedrich ; Manfred Hoenig ; Luigi D. Notarangelo

关键词：Primary immunodeficiency ; severe combined immunodeficiency ; Wiskott-Aldrich syndrome ; CD40 ligand deficiency ; chronic granulomatous disease ; hematopoietic stem cell transplantation

刊名：Journal of Allergy and Clinical Immunology

出版年：2010

作者：H. Bobby Gaspar ; MRCP(UK) ; PhD ; MRCPCH ^{h.gaspar@ich.ucl.ac.uk}

关键词：Adenosine deaminase ; Severe combined immunodeficiency ; Stem cell gene therapy ; Enzyme replacement therapy

刊名：Immunology and Allergy Clinics of North America

出版年：2010