作者：Brian J. Anderson

关键词：Drugs ; neonatal ; off-label ; paediatric ; pharmacodynamics ; pharmacokinetics ; pharmacology ; therapeutic orphan

刊名：Anaesthesia & Intensive Care Medicine

出版年：2017

作者：S. Sanges^a ; ^b ; ^c ; ^d ; ^e ; T. Guerrier^a ; ^b ; ^f ; D. Launay^a ; ^b ; ^c ; ^d ; ^e ; ^{david.launay@chru-lille.fr} ; G. Lefè ; vre^a ; ^b ; ^c ; ^d ; ^e ; ^f ; M. Labalette^a ; ^b ; ^e ; ^f ; A. Forestier^a ; ^b ; ^c ; ^d ; ^e ; V. Sobanski^a ; ^b ; ^c ; ^d ; ^e ; J. Corli^a ; ^b ; ^e ; ^g ; C. Hauspie^a ; ^b ; ^f ; M. Jendoubi^a ; ^b ; I. Yakoub-Agha^a ; ^b ; ^e ; ^h ; P.-Y. Hatron^a ; ^c ; ^d ; ^e ; E. Hachulla^a ; ^b ; ^c ; ^d ; ^e ; S. Dubucquoi^a ; ^b ; ^e ; ^f

关键词：Systemic sclerosis ; B cell ; CD19 ; BAFF ; Rituximab

刊名：La Revue de Médecine Interne

出版年：2017

作者：Chunyang Jin ; ^cjin@rti.org ; Ann M. Decker ; Tiffany L. Langston

关键词：2-PCCA ; (1R ; 2R)-2-(pyridin-2-yl)cyclopropane carboxylic acid ((2S ; 3S)-2-amino-3-methylpentyl)-(4&prime ; -propylbiphenyl-4-yl)amide ; 2-AMPP ; (2S)-N-((1R)-2-amino-1-(4-(2-methyl-pentyloxy)phenyl)ethyl)-2-phenylpropanamide ; SAR ; structure activity relationship ; PPLS ; pre-prolactin leader sequence ; HA ; human influenza hemagglutinin ; HTRF ; homogeneous time resolved fluorescence ; MS ; mass spectroscopy ; TLC ; thin layer chromatography ; DIPEA ; N ; N-diisopropylethylamine ; DCM ; dichloromethane ; DEAD ; diethyl

刊名：Bioorganic & Medicinal Chemistry

出版年：2017

作者：John Price ; MB ; ChB ; PhD ; ^{john.price@alexion.com}

关键词：big data ; drug safety ; orphan drug ; pharmacovigilance ; rare disease ; social media

刊名：Clinical Therapeutics

出版年：2016

作者：Anibh M. Das ; ^{das.anibh@mh-hannover.de" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author}

关键词：Enzyme replacement therapy ; Diet ; Inborn errors of metabolism ; Orphan diseases ; Pharmacotherapy ; Scavenger

刊名：Journal of Pharmacological and Toxicological Methods

出版年：2016

作者：V. Michael Holers^a ; ^{Michael.Holers@ucdenver.edu" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author} ; Stephen Tomlinson^b ; ^c ; Liudmila Kulik^a ; Carl Atkinson^c ; ^d ; Bä ; rbel Rohrer^b ; ^e ; Nirmal Banda^a ; Joshua M. Thurman^f

关键词：Therapeutics ; Targeting ; Natural antibodies ; Cell injury ; Neoepitopes ; Imaging

刊名：Seminars in Immunology

出版年：2016

作者：Maurizio Pacifici^a ; ^{PacificiM@email.chop.edu" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author}Author Vitae ; Eileen M. Shore^b ; ^{shore@mail.med.upenn.edu" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author}Author Vitae

关键词：ACVR1 ; ALK2 ; Fibrodysplasia Ossificans Progressiva ; Diffuse Intrinsic Pontine Gliomas ; Orphan diseases ; BMP signaling

刊名：Cytokine & Growth Factor Reviews

出版年：2016

作者：Sergio Portal-Nú ; ñ ; ez^a ; Pedro Esbrit^a ; Marí ; a José ; Alcaraz^b ; Raquel Largo^c ; ^{rlargo@fjd.es" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author} ; ^{rlargocarazo@hotmail.com" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author}

关键词：ADAMTS ; a disintegrin and metalloproteinase with thrombospondin motifs ; AGEs ; advanced glycation end products ; ATG ; autophagy-related gene ; Col2 ; type II collagen ; DNMT ; DNA methyltransferase ; ERK ; extracellular signal-regulated kinase ; HDAC ; histone deacetylase ; IGF-I ; insulin growth factor I ; iNOS ; inducible NO synthase ; IL ; interleukin ; MAPK ; mitogen-activated kinase ; miRNA ; micro RNA ; MMP ; metalloproteinase ; mTORC1 ; mammalian target of rapamycin complex 1 ; NF-κB ; nuclear factor κ B ; NO ; nitr

刊名：Biochemical Pharmacology

出版年：2016

作者：Katusra Tsukamoto ; PhD¹ ; ^{tsukamoto@gifu-pu.ac.jp" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author} ; Kelly A. Carroll ; PhD² ; Taku Onishi ; PharmB¹ ; Naoki Matsumaru ; PhD¹ ; Daniel Brasseur ; MD ; PhD³ ; Hidefumi Nakamura ; MD ; PhD⁴

关键词：clinical operation ; European Medicines Agency ; Japan Ministry of Health ; Labour ; and Welfare ; pediatric drug development ; regulatory framework ; US Food and Drug Administration

刊名：Clinical Therapeutics

出版年：2016

作者：Evan Delgado^a ; ¹ ; Michelle M. Boisen^b ; ¹ ; ^{boockmeiermm@mail.magee.edu" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author} ; Robin Laskey^b ; ¹ ; ² ; Rui Chen^c ; ³ ; Chi Song^c ; ⁴ ; Jad Sallit^d ; Zachary A. Yochum^e ; Courtney L. Andersen^f ; ^g ; Matthew J. Sikora^f ; Jacob Wagner^a ; Stephen Safe^h ; Esther Elishaevⁱ ; Adrian Lee^f ; Robert P. Edwards^b ; Paul Haluska^j ; ⁵ ; George Tseng^c ; ¹ ; Mark Schurdak^a ; ¹ ; Steffi Oesterreich^f ; ¹

关键词：Ovarian cancer ; Nuclear receptors ; Therapeutic target

刊名：Gynecologic Oncology

出版年：2016